Front page
Gene therapy
Patients
Science
Links
Contact info
PDF Print E-mail

Kuinka geeniterapia toimii

 

Geeniterapiassa hoitogeeni toimitetaan potilaaseen, jossa se ilmentää hoitogeenin ohjaamana proteiinia tai vaikuttaa solun säätelyjärjestelmiin tuoden hoitovasteen.

Hoitogeeni on sitä kuljettavan vektorin sisällä, joka suojaa sitä elimistössä ja avustaa sitä solun sisään tunkeutumisessa.

Vektori voidaan toimittaa potilaaseen useilla erilaisilla antotavoilla riippuen hoidettavasta sairaudesta: in vivo (kuvassa) tai ex vivo (potilaasta poistettuihin soluihin jotka palautetaan).

Annostelun jälkeen vektori hakeutuu enemmän tai vähemmän kohdennetusti oikeaan solutyyppiin joka useimmiten määräytyy käytettävän vektorin ominaisuuksien perusteella.

 

 

 


 


Vektori (tässä adenovirus) sisältää hoitogeenin joka vaikuttaa elimistössä niissä soluissa joihin vektori tunkeutuu. Soluissa hoitogeeni siirtyy viruksesta pois ja solu valmistaa sen ohjeiden mukaan proteiinia tai säätelee solun toimintaa. Hoitogeenin ohjeilla valmistetut proteiinit voivat myös poistua solusta ympäröivään kudokseen tai verenkiertoon.

 

 

 

Syövän hoidossa käytettävä kohdennettu vektori tunkeutua valikoivasti vain syöpäsoluihin (punainen) ja tuhota ne, jättäen terveet solut (vihreä) eloon (Introgen AdVexin (tm) / SiBIono GeneTech Gendicine (tm) ).

 

Hallitusti leviävä vektori voi tunkeutua syöpäsoluihin ja jakautua niiden sisällä, tuhoten jakautuessaan vain syöpäsolut, jättäen terveet solut eloon (Shanghai Sunway Oncorine (tm) ) .

 

 

 
  Käytettäessä lääkkeen esiastetta, jonka hoitogeeni muuttaa solumyrkyksi, voidaan ensin ilmentää hoitogeeni syöpäsoluissa ja annostella sitten lääkkeen esiaste, joka muuttuessaan tuhoaa syöpäsolut. Vaikutus leviää myös läheisiin soluihin, joissa ei ole ollut viruksia (by-stander effect) (Ark Therapeutics Cerepro (tm).

 


Tavaramerkkien oikeudet kuuluvat niiden omistajille.